NOTICIA: ACTUALIZACIÓN SOBRE EL ESTADO DEL PROGRAMA IONIS-HTTRX Y SU FUTURO
Estimados miembros de la comunidad de Huntington, Hoy es un día emocionante para la comunidad de la enfermedad de Huntington. El estudio de fase 1 / 2a de IONIS HTT- Rx , la primera terapia en desarrollo clínico diseñado para atacar la causa subyacente de HD, se ha completado. Estamos encantados de compartir información actualizada sobre el estado de la IONIS HTT- Rx programa y su futuro. Roche ha ejercido su opción de licencia de IONIS HTT- Rx siguiente conclusión de la fase 1 / 2a aleatorizado, controlado con placebo, de dosis escalada de estudio IONIS HTT- Rx en personas con la enfermedad de Huntington. En este estudio, se observaron reducciones de la proteína huntingtina mutante tóxico (mHtt) en los participantes del estudio tratados con IONIS-HTT Rx , con las mayores reducciones en los que recibieron las dosis más altas de IONIS-HTT Rx . Además, el perfil de seguridad y tolerabilidad de IONIS-HTT Rxobservada en este estudio apoya el desarrollo continuado de la droga. Ionis y Roche planean presentar los resultados de este estudio en conferencias médicas en la primera mitad de 2018 y el plan para presentar los resultados del estudio para su publicación en una revista médica revisada por profesionales. Al mirar hacia el futuro que queremos compartir una perspectiva adicional sobre dónde nos dirigimos en los próximos meses. Desde 2013, cuando Ionis y Roche comenzaron su alianza, los equipos de ambas compañías han colaborado estrechamente en la promoción del desarrollo clínico de IONIS HTT- Rx . De cara al futuro, Roche ahora se convertirá en el único responsable del desarrollo clínico, que incluye además ensayos para demostrar la seguridad y eficacia de IONIS HTT- Rx . Conocimientos específicos de Roche en el desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades cerebrales neurodegenerativas, junto con su experiencia en llevar medicamentos a los pacientes, ha sido clave en el éxito hasta el momento y será de gran valor como IONIS HTT- Rx entra en una etapa más avanzada de desarrollo clínico. El siguiente paso de este programa será llevar a cabo un estudio de seguridad y eficacia para investigar si la disminución de la proteína huntingtina mutante con IONIS HTT- Rx puede beneficiar a las personas con la enfermedad de Huntington. Se llevarán a cabo a nivel mundial futuros estudios para el programa, incluso en la Roche estadounidense dará a conocer detalles sobre los estudios futuros, incluyendo los criterios de elegibilidad y fechas de inicio previstas, ya que esta información esté disponible. Toda la información relevante sobre los próximos estudios también será publicada en HDTrialFinder.org y ClinicalTrials.gov. Le agradecemos por sus contribuciones a estos esfuerzos en curso. No podríamos haber alcanzado este hito fundamental sin el apoyo y la dedicación de los participantes en el estudio clínico, sus familias, los médicos del estudio que proporcionan un cuidado excepcional para estos individuos, y toda la comunidad de alta definición que nos inspiran a trabajar con diligencia todos los días hacia una tratamiento eficaz para HD.
